RELACIÓN ENTRE LOS DATOS DE CALIDAD DE VIDA REPORTADOS POR EL PACIENTE Y LAS APROBACIONES FARMACOLÓGICAS

 

Artículo publicado el 11 de julio de 2024 en el BMJ oncology y que aborda la cuestión de los resultados sobre la calidad de vida relacionada con la salud reportados en los estudio y su asociación con las aprobaciones de la fda en hematología y oncología

El estudio "Health-related quality of life outcomes reporting associated with FDA approvals in haematology and oncology" analiza la calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) en ensayos clínicos que condujeron a aprobaciones de la FDA para medicamentos oncológicos entre julio de 2015 y mayo de 2020. Este trabajo, realizado por Gupta et al., tiene como objetivo evaluar cómo y cuándo se reportan los resultados de HRQoL y su correlación con la supervivencia global (OS) y la supervivencia libre de progresión (PFS).

Objetivo y Métodos

El estudio busca determinar el porcentaje de ensayos que reportaron datos de HRQoL, el tiempo entre la aprobación de la FDA y la disponibilidad de estos datos, y la relación de los datos de HRQoL con los resultados de eficacia como OS y PFS. Se realizó un análisis retrospectivo de cohortes, seleccionando ensayos clínicos que llevaron a aprobaciones de la FDA en oncología, excluyendo aquellos relacionados con pruebas diagnósticas, biosimilares, medicamentos para tumores benignos y otras indicaciones no malignas. La información se obtuvo de fuentes como PubMed, Google Scholar y ClinicalTrials.gov, buscando términos específicos relacionados con HRQoL.

Resultados

De los 233 ensayos analizados, el 50% reportó datos de HRQoL, pero solo el 42% de estos datos estaban disponibles al momento de la aprobación de la FDA. No hubo cambios significativos en la frecuencia de reportes de HRQoL entre 2015 y 2020. Los datos de HRQoL mejoraron en el 43% de los ensayos, se mantuvieron estables en el 53% y empeoraron en el 4%. En ensayos aprobados basados en objetivos subrogados, el HRQoL mejoró solo en el 18% de los casos.

Características de los Ensayos

La mayoría de los ensayos involucraron tumores sólidos (68.2%) y enfermedades metastásicas (90.6%), siendo estudios de fase 3 en su mayoría. Los estudios con un brazo comparador reportaron HRQoL con mayor frecuencia. El beneficio en OS se observó en el 20.6% de los ensayos, mientras que el resto se basó en SEP como PFS, tasa de respuesta general (ORR), tasa de control de la enfermedad (DCR) y farmacocinética (PK).

Latencia y Reporte de HRQoL

La latencia media del reporte de HRQoL fue de 1.1 meses. Solo el 29.9% de los ensayos reportaron HRQoL en la publicación principal, siendo la mayoría reportados en publicaciones secundarias o resúmenes. Los datos de HRQoL estaban disponibles al momento de la aprobación en el 41.9% de los casos y dentro de los seis meses posteriores en el 62.4%.

Análisis Estadístico

Se utilizaron pruebas estadísticas para evaluar la relación entre las características del ensayo y la probabilidad de reportar HRQoL. Los estudios de fase I/II y los relacionados con malignidades hematológicas fueron menos propensos a reportar HRQoL. Además, los ensayos con aprobación basada en beneficios de PFS o OS reportaron HRQoL con mayor frecuencia que aquellos basados en ORR, DCR o PK.

Discusión:

En este estudio, se demuestra que, incluso entre los ensayos clínicos asociados con aprobaciones de la FDA, la información sobre la calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) solo estaba disponible para la mitad de los ensayos. Muchos de estos ensayos informaron datos de HRQoL más de seis meses después de la aprobación, a veces solo en forma de resúmenes. El ochenta por ciento de los ensayos llevaron a aprobaciones basadas en objetivos subrogados, de los cuales solo el 45% informó resultados de HRQoL y solo el 18% se asoció con una mejora en HRQoL. Este estudio demuestra que, a pesar de las demandas de mejorar la información sobre HRQoL, el porcentaje de ensayos que proporciona información significativa sobre HRQoL sigue siendo subóptimo. Pacientes y médicos deben esperar varios meses o incluso años para obtener información sobre HRQoL, tiempo durante el cual el medicamento ya se habrá utilizado ampliamente en la práctica clínica​

 

Conclusiones

El estudio concluye que los reportes de HRQoL en ensayos clínicos que llevan a aprobaciones de la FDA son subóptimos y a menudo tardíos, lo que impide integrar las experiencias de los pacientes en las decisiones clínicas y regulatorias. A pesar de la importancia de HRQoL, su reporte sigue siendo insuficiente, especialmente en ensayos basados en puntos finales sustitutos. Estos hallazgos destacan la necesidad de mejorar la transparencia y la oportunidad en el reporte de HRQoL para reflejar mejor el impacto de los tratamientos en la vida de los pacientes.